Una enfermedad poco frecuente: el Gobierno compró dosis de uno de los medicamentos más caros del mundo

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Los amparos, las colectas solidarias y las demoras para conseguir uno de los medicamentos más caros del mercado que asegura una mejor calidad de vida a las personas que padecen una enfermedad poco frecuente, la Atrofia Muscular Espinal (AME),podrían quedar atrás, luego de que el Ministerio de salud de la Nación alcanzara un acuerdo de compra de esta droga.

El organismo que conduce Mario Lugones anunció que adquirió 12 kits de Zolgensma a 1,1 millones de dólares cada uno. En el mercado, la droga cuesta más de dos millones de dólares y su acceso por parte de los pacientes requería amparos contra prepagas y obras sociales.

Según el ministerio, la Argentina logró adquirir al laboratorio Novartis esta terapia utilizada para detener el avance de la AME a la mitad del precio que se pagaba por judicialización (2,1 millones de dólares) e incluso a un valor inferior al negociado en 2023, cuando cada kit se compró a 1,3 millones de dólares.

“La AME es una enfermedad poco frecuente de origen genético que impide el desarrollo muscular adecuado y, en su forma clínica más severa, puede causar la muerte durante los primeros dos años de vida. Esta terapia permite tratar la AME en bebés de hasta 9 meses, deteniendo la pérdida de neuronas y mejorando los síntomas motores y respiratorios que provoca la enfermedad”, destacó Lugones.

Los kits se adquirieron a través de un nuevo acuerdo de riesgo compartido con el laboratorio que establece un esquema de pago por resultados, con cinco transferencias sujetas al cumplimiento de objetivos clínicos medidos durante cuatro años, reduciendo la incertidumbre sobre la efectividad de la droga.

“Este nuevo acuerdo constituye un hito en la historia de la cobertura de este tipo de terapias y demuestra la voluntad de las diferentes partes involucradas para promover el acceso a la innovación médica y seguir trabajando de forma articulada en favor de los pacientes y sus familias. En Novartis nos enfocamos no solo en el desarrollo de terapias innovadoras, sino también en identificar modelos de acceso diferenciales, que permitan promover y ampliar el acceso de manera sostenible, en colaboración público-privada”, explica Francisco García, presidente de Novartis Argentina.

Para acceder al tratamiento, la Comisión Nacional para Pacientes con Atrofia Muscular Espinal (Coname) se encarga de evaluar que cumplan con los criterios requeridos, independientemente del tipo de cobertura que tengan. Desde la firma del acuerdo y a medida que los tratamientos fueron aprobados por la Coname se aplicaron tres kits en 2023 y siete en 2024. Este año, a partir de la renegociación llevada adelante, se logró una reducción de 200.000 dólares por dosis.

En 2021, el influencer Santiago Maratea organizó una campaña de recaudación para que Emmita Gamarra, una beba de 11 meses, con AME accediera al medicamento.

En la Argentina, la AME registra entre 600 y 800 casos, según la asociación de Familias de la Atrofia Muscular Espinal (FAME).